Anvisa aprova nova terapia para o tratamento de anemia associada à síndromes mielodisplásicas e beta-talassemia
Luspatercepte, primeiro e único agente
de maturação eritróide, foi aprovado com base nos estudos MEDALIST E BELIEVE
São Paulo, 13 de janeiro de 2022 -- A Agência Nacional de Vigilância Sanitária
(ANVISA) aprovou em 06 de dezembro de 2021 o luspatercepte1,
primeiro e único agente de maturação eritróide, para o tratamento de pacientes
com anemia dependentes de transfusões sanguíneas associada a síndromes
mielodisplásicas (SMD) ou beta-talassemia2. A aprovação das
indicações foi baseada em dois estudos: MEDALIST3 e BELIEVE4.
Apesar de possuírem características
clínicas e origem diferentes, a SMD e a beta-talassemia têm em comum uma falha
no processo de maturação durante a fabricação das células do sangue pela medula
óssea5,6.
O principal sintoma destes pacientes é a
anemia grave que os torna dependentes de transfusões de hemácias. Além do
impacto na qualidade de vida pelas recorrentes idas ao banco da sangue, esse
tratamento pode levar a complicações adicionais (infecções, sobrecarga de ferro
e reações transfusionais)5,6.
Após anos sem nenhuma inovação destinada
a este público, a BMS recebeu aprovação pela ANVISA para o medicamento
luspatercepte, o primeiro e único anticorpo monoclonal que atua nas fases mais
tardias da maturação das células do sangue. Seu principal impacto para os
pacientes é justamente pela redução da dependência de transfusões de sangue,
devido a melhora na anemia3,4.
Próximos passos
Agora que recebeu a aprovação da ANVISA,
o luspatercepte irá passar por uma outra etapa, antes de chegar ao mercado, que
é o parecer da Câmara de Regulação do Mercado de Medicamentos (CMED), órgão
responsável por estabelecer e aprovar os preços dos medicamentos no país. Uma
vez que o valor for estabelecido, luspatercepte estará liberado para
comercialização no Brasil. A estimativa é que isso ocorra a partir de maio de
2022.
Sobre o luspatercepte
É indicado para o tratamento de
pacientes adultos com anemia dependente de transfusão devido a síndromes
mielodisplásicas (SMD) de risco muito baixo a intermediário com sideroblastos
em anel e que sejam refratários, intolerantes ou inelegíveis para tratamento
com agente estimulante da eritropoiese (ESA) e para o tratamento de pacientes
adultos com anemia dependente de transfusão associado com beta-talassemia.
Sobre a síndrome mielodisplásica
A Síndrome Mielodisplásica (SMD)
pertence ao grupo de doenças hematológicas malignas. Acontece por uma
incapacidade das células da medula óssea de se desenvolverem e se transformarem em células
sanguíneas maduras e funcionais. Com o tempo, essas células anormais se
acumulam no interior da medula óssea suprimindo a produção de células
saudáveis. Pacientes com a doença podem desenvolver anemia severa, o que requer
transfusões frequentes. Na maioria dos casos, o quadro vai se agravando e o
paciente desenvolve pancitopenia (redução de determinados componentes do
sangue) que leva à falência progressiva da medula óssea. Em 1/3 dos pacientes
com a Síndrome Mielodisplásica, a doença pode evoluir para uma leucemia
mieloide aguda, em geral, em alguns meses ou poucos anos7.
Sobre a beta-talassemia
A beta-talassemia é uma doença
hereditária do sangue causada por um defeito genético na hemoglobina. É uma das
doenças autossômicas recessivas mais comuns, e a incidência anual total de
indivíduos sintomáticos é estimada em 1 em 100.000 pessoas globalmente8.
A doença está associada à eritropoiese ineficaz, que resulta na produção de
cada vez menos glóbulos vermelhos saudáveis, muitas vezes levando à anemia
grave - uma condição que pode ser debilitante e pode levar a outras
complicações para os pacientes - bem como outros problemas graves de saúde. As
opções de tratamento para a anemia associada à beta-talassemia são limitadas,
consistindo principalmente de transfusões de hemácias frequentes que têm o
potencial de contribuir para a sobrecarga de ferro, que pode causar
complicações graves, como danos a órgãos4.
Sobre
a Bristol Myers Squibb
A Bristol Myers Squibb é uma biofarmacêutica global que tem como missão descobrir, desenvolver e disponibilizar medicamentos inovadores que ajudem a transformar a vida de pacientes que enfrentam doenças graves. Para mais informações sobre a Bristol Myers Squibb, visite BMS ou siga-nos no LinkedIn, Twitter, YouTube, Facebook e Instagram. Celgene e Juno Therapeutics são subsidiárias integrais da Bristol Myers Squibb. Em alguns países, devido às leis locais, Celgene e Juno Therapeutics são referenciadas como Celgene, uma empresa da Bristol Myers Squibb e Juno Therapeutics, uma empresa da Bristol Myers Squibb.
Nenhum comentário